Pediatria - SSD MED/38

Paolo Moi (PA)
Raffaella Origa (RTD-B)

Ambiti della Ricerca: Regolazione dei geni globinici con particolare riferimento all’identificazione dei geni regolatori dell’emoglobina fetale come possibile approccio terapeutico alla terapia delle emoglobinopatie. Sviluppo di vettori lentivirali beta-globinici autoregolati per la terapia genica della beta-talassemia. Correlazioni genotipi e fenotipi nelle talassemie. Predittori genetici della severità del fenotipo della beta- talassemia. Utilizzo degli inibitori delle activine per migliorare l’eritropoiesi in soggetti con talassemia major ed intermedia. Valutazione della tollerabilità e dell’efficacia degli antivirali ad azione diretta in soggetti beta talassemici HCVRNA positivi.
Processi innovativi in corso e progetti 2016-2018: Terapia tradizionale e nuovi approcci alla terapia della beta-talassemia con agenti biologici eritroidi.Terapia genica della beta-talassemia con vettori lentivirali. Il sistema CRISPR CAS9 applicato alla correzione genetica della beta-talassemia
Collaborazioni scientifiche interne ed esterne: IRGB(CNR) – Cagliari. Università degli Studi Di Ferrara prof. Gambari. Università "Vita-Salute" San Raffaele - Prof.ssa Ronchi. Yuet Wai Kan M.D University of California –USA. Memorial Sloan-Kettering Cancer Center - New York. Società Italiana Talassemie ed alter Emoglobinopatie (SITE)
Codici ERC: LS2_1 (Genomics, comparative genomics, functional genomics), LS7_6 (Gene therapy, cell therapy, regenerative medicine), LS2_8 (Epigenetics and gene regulation), LS7_3 (Pharmacology, pharmacogenomics, drug discovery and design, drug therapy).