Ruolo del trapianto allogenico nelle talassemie

Olga Mulas

First

;Giovanni Caocci

Second

;Giorgio La Nasa

Last

2020-01-01

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Abstract

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche rappresenta, allo stato attuale, un trattamento di comprovata efficacia, capace di assicurare una guarigione definitiva al paziente affetto da Talassemia Major. La procedura trapiantologica, che vanta un’esperienza oramai trentennale, praticata in età pediatrica, in condizioni cliniche ottimali, è capace di garantire percentuali di sopravvivenza libera da malattia intorno al 90%. Lo score clinico pre-trapianto ideato dal Gruppo di Pesaro ha permesso di stratificare i pazienti pediatrici in tre classi di rischio ed è stato in seguito perfezionato da un ulteriore indice capace di definire, all’interno della classe 3 gli individui a rischio molto elevato. Sulla base di tali osservazioni si è assistito a una modulazione progressiva dei regimi di condizionamento al fine di ottenere i risultati migliori senza gravare eccessivamente sulla tossicità. Il classico schema Busulfano/Ciclofosfamide è stato implementato o modificato con nuovi farmaci o formulazioni differenti, permettendo così di ottenere pari attività immunosoppressiva con minore tossicità extra-ematologica. Nel tempo è aumentato il numero di possibili donatori, affiancando a quello familiare HLA identico il non correlato per arrivare fino al donatore HLA-aploidentico. Numerose scoperte sono state fatte anche in ambito immunogenetico, permettendo di individuare le condizioni più idonee a favorire un corretto equilibrio immunologico e scongiurare quindi condizioni di rigetto o GVHD. Infine il lungo follow-up ha permesso di attuare strategie di monitoraggio più precise, al fine di assicurare la migliore qualità di vita al paziente.